BOSTON, Massachusetts et CARLSBAD, Californie, 06 mars 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AKCA), filiale d’Ionis Pharmaceuticals, Inc., et Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS), ont annoncé aujourd’hui que le CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use de l’EMA (European Medicines Agency)) a adopté un avis favorable recommandant l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de WAYLIVRA en tant qu'additif au régime chez les patients adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (« familial chylomicronemia syndrome » – FCS) génétiquement confirmé et présentant un risque élevé de pancréatite, pour lesquels la réponse au traitement par un régime alimentaire et un abaissement des triglycérides est insuffisante. Veuillez Cliquer ici pour lire le communiqué de presse de l’EMA.
L'avis favorable va maintenant être transmis à la Commission européenne (CE), qui accorde l'autorisation de mise sur le marché pour des médicaments dans l'Union européenne en vue de l'adoption d'une décision relative à une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle, Akcea et Ionis mèneront une étude de sécurité post-autorisation non interventionnelle basée sur un Registre.
« Cet avis positif du CHMP constitue un pas en avant important dans le cadre de notre travail visant à amener WAYLIVRA aux personnes vivant avec le FCS qui n'ont actuellement aucune option de traitement. Une fois approuvé, WAYLIVRA sera la première et la seule thérapie pour les personnes vivant avec les défis dévastateurs du FCS. Nous attendons maintenant l'approbation en Europe dans les mois prochains. Nous allons nous appuyer sur la solide infrastructure mise en place pour TEGSEDI® (inotersen) en Europe en vue du lancement de WAYLIVRA », a déclaré Paula Soteropoulos, PDG d'Akcea Therapeutics. « Cela témoigne de l'engagement des autorités réglementaires européennes de faciliter l'accès aux médicaments innovants pour les patients dans le besoin ».
La demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) de WAYLIVRA est basée sur les résultats de l’étude de Phase 3 APPROACH et de l’étude APPROACH Open Extension en cours et est étayée par les résultats de l’étude de Phase 3 COMPASS. Les résultats de l’étude de Phase 3 APPROACH, l’étude la plus vaste jamais menée sur des patients atteints de FCS, montrent que, par rapport au placebo, le traitement par WAYLIVRA a réduit les triglycérides de 77 % après 3 mois de traitement. Les effets indésirables les plus courants observés dans l’étude APPROACH ont été les réactions au site d’injection et la réduction du taux de plaquettes. Outre l'étude OLE, il existe également des programmes mondiaux d'accès anticipé (Early Access) pour WAYLIVRA.
« La communauté FCS est encouragée par l’avis favorable du CHMP et nous espérons beaucoup que les personnes vivant avec le FCS auront bientôt un traitement approuvé disponible dans l’UE », a déclaré Jill Prawer, fondatrice et présidente de la LPLD Alliance. « Sans traitement, les personnes vivant avec le FCS ont des symptômes quotidiens débilitants et vivent avec la peur constante de la pancréatite. Il s'agit d'un pas en avant positif pour les personnes vivant avec le FCS qui n'ont actuellement aucune option de traitement. Des patients du monde entier ont besoin d’un traitement pour le FCS et le méritent ».
« WAYLIVRA sera le troisième médicament pour lequel nous aurons reçu l'approbation au cours des deux dernières années. Notre plateforme technologique antisens continue de générer de nombreuses avancées scientifiques et médicales importantes qui devraient soutenir la croissance continue », a indiqué Brett P. Monia, Ph.D., Directeur de l'exploitation chez Ionis Pharmaceuticals. « Nous sommes impatients de continuer à travailler avec la communauté des patients et les cliniciens et chercheurs dévoués du monde entier pour rendre ce traitement disponible aux patients qui en ont besoin le plus rapidement possible ».
À PROPOS DE WAYLIVRA ET DU FCS
WAYLIVRA, produit de la technologie antisens exclusive d’Ionis, est conçu pour réduire la production d’ApoC-III, une protéine produite par le foie qui joue un rôle central dans la régulation des triglycérides plasmatiques et peut également affecter d’autres paramètres métaboliques.
WAYLIVRA est en cours d’évaluation réglementaire dans l’UE pour le traitement des personnes atteintes du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Akcea s'emploie à confirmer l'avenir de WAYLIVRA aux États-Unis et au Canada.
Le FCS est une maladie extrêmement rare causée par une altération de la fonction de l'enzyme lipoprotéine lipase (LPL) et caractérisée par une hypertriglycéridémie sévère (> 880 mg/dL) et un risque de pancréatite aiguë imprévisible et potentiellement mortelle. En raison de la fonction de LPL limitée, les personnes atteintes de FCS ne peuvent pas décomposer les chylomicrons, des particules de lipoprotéines composées à 90 % de triglycérides. Outre la pancréatite, les patients FCS sont exposés à des complications chroniques dues à des lésions permanentes des organes, notamment la pancréatite chronique et le diabète pancréatogène. Ils peuvent ressentir des symptômes quotidiens, notamment des douleurs abdominales, une fatigue généralisée et des troubles cognitifs affectant leur capacité à travailler. Les personnes atteintes de FCS signalent également des effets émotionnels et psychosociaux majeurs, notamment l’anxiété, le retrait social, la dépression et le cerveau embrouillé. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour le FCS. De plus amples informations sur le FCS sont disponibles sur www.fcsfocus.com, via la LPLD Alliance sur www.lpldalliance.org et via la FCS Foundation sur http://www.livingwithfcs.org. Pour une liste complète des organisations soutenant la communauté FCS dans le monde, veuillez cliquer ici.
WAYLIVRA est églament actuellement en Phase 3 de développement clinique pour le traitement des patients atteints de la lipodystrophie partielle familiale ou FPL. Akcea s'attend à ce que les résultats de cette étude soient communiqués à la mi-2019.
À PROPOS D’AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., une société affiliée d’Ionis Pharmaceuticals, Inc., est une société biopharmaceutique qui s’emploie à mettre au point et à commercialiser des médicaments pour le traitement des patients aux prises avec des maladies rares et graves. Akcea commercialise TEGSEDI® (inotersen) et fait progresser un pipeline mature de nouveaux médicaments, y compris WAYLIVRA™ (volanesorsen), AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx, AKCEA-APOCIII-LRx, et AKCEA-TTR-LRx, tous avec le potentiel de traiter plusieurs maladies. Les six médicaments ont été découverts et sont mis au point en collaboration avec Ionis, un chef de file dans le domaine des médicaments antisens, et sont issus de la technologie antisens exclusive d’Ionis. TEGSEDI est approuvé aux États-Unis, en Union européenne et au Canada. WAYLIVRA est en cours d'examen réglementaire pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale ou FCS, et est actuellement en développement clinique de Phase 3 pour le traitement des personnes atteintes de lipodystrophie partielle familiale ou FPL. Akcea construit l'infrastructure nécessaire à la commercialisation de ses médicaments à l'échelle mondiale. Akcea est une entreprise mondiale basée à Boston, dans le Massachusetts. Des renseignements supplémentaires à propos d’Akcea sont disponibles sur www.akceatx.com ; vous pouvez nous suivre sur twitter sur @akceatx.
À PROPOS D’IONIS PHARMACEUTICALS, INC.
En tant que chef de file dans la découverte et la mise au point de médicaments ciblant l’ARN, Ionis a créé une plateforme de découverte de médicaments efficace et largement applicable, appelée technologie antisens, capable de traiter des maladies pour lesquelles aucune autre approche thérapeutique ne s'est avérée efficace. Notre plateforme de découverte de médicaments a servi de tremplin à une promesse réalisable et à un espoir concret pour les patients dont les besoins ne sont pas satisfaits. Nous avons créé le premier et l'unique traitement approuvé pour les enfants et les adultes souffrant d’amyotrophie spinale, ainsi que le premier traitement au monde ciblant l'ARN approuvé pour le traitement de la polyneuropathie chez les adultes atteints d’amylose héréditaire liée à la transthyrétine. Nous visons tous les patients que nous n’avons pas encore atteints avec un portefeuille de plus de 40 médicaments novateurs conçus pour traiter un large éventail de maladies, notamment les maladies cardiovasculaires, les maladies neurologiques, les maladies infectieuses, les maladies pulmonaires et le cancer.
Pour en savoir plus sur Ionis, suivez-nous sur twitter @ionispharma ou consultez http://ir.ionispharma.com/.
ÉNONCÉS PROSPECTIFS D’AKCEA ET D’IONIS
Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs concernant les activités d’Akcea Therapeutics, Inc. et d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. et sur le potentiel thérapeutique et commercial de WAYLIVRATM (volanesorsen). Tout énoncé décrivant les objectifs, les attentes ainsi que les projections, les intentions ou les opinions de nature financière ou autre d’Akcea ou d’Ionis, y compris le potentiel commercial de WAYLIVRA ou d’autres médicaments d’Akcea ou d’Ionis en développement, est un énoncé prospectif et doit être considéré comme une déclaration à risque. De tels énoncés sont sujets à certains risques et incertitudes, en particulier ceux ayant trait au processus de conception, de mise au point et de commercialisation de médicaments sûrs et efficaces pour un usage thérapeutique humain, ainsi que ceux entourant les efforts de développement d’activités commerciales pour de tels médicaments. Les énoncés prospectifs d’Akcea et d’Ionis impliquent également l’hypothèse que, advenant le cas où ils ne se matérialisent jamais ou sont inexacts, leurs résultats réels pourraient différer considérablement des résultats exprimés ou sous-entendus dans de tels énoncés prospectifs. Bien que les énoncés prospectifs d’Akcea et d’Ionis reflètent le jugement exercé de bonne foi par ses administrateurs, ces énoncés s’appuient uniquement sur des faits et facteurs actuellement connus d’Akcea et d’Ionis. En conséquence, vous ne devez pas vous fier indûment à ces énoncés prospectifs. Ces risques et d’autres risques relatifs aux programmes d’Ionis et d’Akcea sont décrits plus en détail dans les prospectus trimestriels (formulaire 10-Q) et annuels (formulaire 10-K) d’Ionis et d’Akcea, qui sont déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC). Des copies de ces documents et d’autres sont disponibles auprès de chaque société.
Dans ce communiqué de presse, à moins que le contexte n’exige une interprétation différente, les termes « Ionis », « Akcea », « société », « sociétés », « entreprise », « entreprises », « nous », « notre » et « nos » font référence à Ionis Pharmaceuticals et/ou à Akcea Therapeutics.
Ionis Pharmaceuticals™ est une marque de commerce d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® et WAYLIVRA™ sont des marques de commerce d’Akcea Therapeutics, Inc.
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Personne-ressource d’Ionis pour les médias :
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